Генная инженерия Презентация. Генная инженерия. Группы заболеваний
 Скачать 2.06 Mb.
|
|
ГЕННАЯ ИНЖЕНЕРИЯ ВВЕДЕНИЕ Генная терапия — лечение наследственных и приобретенных заболеваний путем введения в соматические клетки пациента генетических элементов для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств. ГРУППЫ ЗАБОЛЕВАНИЙ
(спинально-мышечная атрофия, муковисцидоз, гемофилия и т. п.) 2. Мультифакториальные — в основе заболевания лежит взаимодействие генетических и средовых факторов (сахарный диабет, артериальная гипертензия, бронхиальная астма и некоторые формы ожирения). (инфекции, травмы и т. п.) Генетические факторы могут влиять на течение болезни, скорость восстановления и т. д. КАК РАБОТАЕТ ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ? ДНК часто сравнивают с программным кодом. Некоторые вирусы способны проникать в клетки организма человека и встраивать свои фрагменты в участки ДНК клеток хозяина. Один знак может сделать так, что вся программа не будет работать. Замени неправильный знак на правильный. ? = Дополняется программный код. Клетка становится «заводом» по производству новых вирусов, заражающих все больше соседних клеток. Ученые в образцы ДНК человека внедряют нужную последовательность гена и вводят внутривенно с помощью ретровирусного вектора, адаптированного специально для этой цели ИССЛЕДОВАНИЕ МЕТОДОВ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ 1. Генная терапия in vivo внедрение генетического материала напрямую путем инфузии, при этом в организм человека вводят раствор, содержащий определенное количество нужных генов, как правило, заключенных в носители (векторы). ИССЛЕДОВАНИЕ МЕТОДОВ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ 2. Генная терапия ex vivo «терапевтический» ген переносят в изолированные клетки больного с помощью ретровирусных векторов или других систем доставки, трансдуцированные клетки культивируют и вводят пациенту РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМАРедактирование генома — включение, удаление или перемещение фрагментов ДНК в геноме организма, с использованием специфически спроектированных эндонуклеаз, или «молекулярных ножниц». Эти нуклеазы создают сайт-специфичные двухцепочечные разрывы в ДНК в определённом участке генома. Индуцированные двухцепочечные разрывы репарируются в процессе рекомбинации, что позволяет получать направленные мутации. 1990 ГОД – ПЕРВАЯ ГЕННАЯ ТЕРАПИЯДоктор У.Ф. Андерсон впервые применил генную терапию при лечении наследственного заболевания ТКИД (тяжелый комбинированный иммунодефицит) у 4-х летней девочки Ашанти. Диагноз был подтвержден в 2-х летнем возрасте Ашанти Де Сильва Уильям Френч Андерсон американский врач, генетик и молекулярный биолог ГЕНОМ ПО ЗАКАЗУ2015 год процесс старения вспять Элизабет Пэрриш американская бизнесвумен, руководитель научно-медицинской компании BioViva Хэ Цзянькуй китайский биолог и биофизик 2018 год невосприимчивость к ВИЧ ПРЕПАРАТЫ ГЕННОЙ ИНЖЕНЕРИИDS:спинально-мышечная атрофия Препарат - Zolgensma (Золгенсма) разработан компанией AveXis, которую затем приобрела Novartis стоимость 2,125 млн долларов DS:тяжелый комбинированный иммунодефицит Препарат – Glybera голландская биотехнологическая компания UniQure стоимость курса 1 млн долларов Препарат - Strimvelis компания GSK стоимость препарата ? DS: наследственная дистрофия сетчатки глаза Препарат - LUXTURNA американская компания Spark Therapeutics стоимость препарата 850 000 долларов (2 глаза) ИСТОРИЧЕСКИЕ СОБЫТИЯ1972 год Журнал Science - концепция генной терапии как метода лечения 1984 год Доктор Gordon Vehar – статья об успешном клонировании фактора VIII 1990 год Первое клиническое исследование генной терапии с участием людей 1999 год Установлен риск возникновения тяжелой иммунной реакции на введение вирусного вектора, созданного не на основе ААВ 2003 год Завершен проект расшифровки человеческого генома 2003 год В Китае впервые одобрена генная терапия для лечения раковых опухолей головы и шеи 2005 год Первое исследование генной терапии при гемофилии B 2015 год Первое исследование генной терапии при гемофилии A 2017 год В США впервые одобрена генная терапия для лечения генетического заболевания, вызывающего слепоту ИССЛЕДОВАНИЕ МЕТОДОВ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ 1. Генная терапия ex vivo Используют два основных подхода, различающихся природой клеток-мишеней:
«терапевтический» ген переносят в изолированные клетки больного с помощью ретровирусных векторов или других систем доставки, трансдуцированные клетки культивируют и вводят пациенту ЗАКЛЮЧЕНИЕТечение некоторых наследственных заболеваний облегчают с помощью специальных препаратов, но источник болезни — ген с мутацией — остается на месте. Препараты генной инженерии не способны излечить пациента, но существенно облегчают их жизнь. На данный момент в некоторых странах разрешены 3 препарата генной терапии: Золгенсма — от СМА, Стримвелис — от ТКИД, Лукстурна — от наследственной дистрофии сетчатки глаза. Генная модификация людей вызывает множество этических вопросов. СПАСИБО ЗА ВНИМАНИЕ! |